成立僅兩年，渤健前高管創立的基因療法初創關停

在成立不到兩年后，非病毒基因療法開發商Intergactic Therapeutics由于現金不足，宣布關停，并解雇了所有員工。

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發言人 Heather Shea 近日證實了該消息，稱公司“在當前環境下做出了重組和探索戰略選擇的艱難決定。”

Intergactic由渤健前高管Michael Ehlers于 2020 年創立，由生命科學風險投資公司 ATP (Apple Tree Partners) 支持。旨在克服基于病毒的基因療法的局限性并開發一流的非病毒替代療法。

Michael Ehlers曾在渤健擔任研發執行副總裁，他領導發現科學、轉化醫學、臨床開發和監管科學，重點關注神經病學、免疫學和罕見疾病。顯著擴大了渤健的臨床產品組合并使其多元化，轉變了其研發生產力，推進了 20 多種新型臨床候選藥物，并監督了 Spinraza??（nusinersin）的全球申請和批準，這是第一個被批準用于脊髓性肌萎縮癥的藥物。

▲圖 | Michael Ehlers（來源：公司官網）

Intergactic使用合成生物學和工程基因來制造共價閉合的環狀 DNA（“C3DNA”）分子，旨在為患者提供潛在的更安全、更有效的解決方案。

C3DNA 能夠模仿宿主染色質，但不整合到宿主基因組中；與病毒顆粒不同，C3DNA 沒有蛋白質外殼；身體不會將其識別為入侵者，也不會發起免疫攻擊；C3DNA 允許設計和遞送超出病毒遞送系統大小限制的 DNA 載體；專有的C3DNA 技術與用于局部組織遞送的 COMET 脈沖電場系統的獨特組合可實現非病毒 DNA 應用。

依托該平臺，Intergactic開發了 5 條管線，包括兩條未披露的項目。

7 月初，Intergactic還公布了 IG-002 針對 ABCA4 相關視網膜病變的積極臨床前數據。ABCA4 相關視網膜病，包括 Stargardt 病、視桿細胞營養不良和色素性視網膜炎，會導致視桿細胞和視錐細胞變性，并導致視力喪失，通常從兒童期或青春期開始，最終導致失明。這些疾病均與 ABCA4 基因突變有關 。

在非人類靈長類動物研究中，全長人類 ABCA4 被編碼到 Intergalicate 專有的C3DNA 載體平臺中，并使用 COMET 進行遞送，COMET 是Intergactic的基于電轉移的非病毒 DNA 遞送專有系統。

新數據首次表明，單次視網膜下注射編碼人類 ABCA4 基因的 DNA 有效負載可以在非人類靈長類動物視網膜中安全地實現人類 ABCA4 的持久 6 個月表達。這些數據遵循之前一項研究的結果，該研究表明成年豬視網膜具有 12 個月的耐久性。

當時，Intergalicate 稱 IG-002 目前正在進行 IND 支持研究，計劃在 2024 年進入 1 期試驗，同時公司還將擴展到其他眼科適應癥。但僅一個月后，Intergalicate 就因現金流問題關停。

▲圖 | Intergactic 研發管線（來源：公司官網）

根據 BioPharma Dive 匯編的數據，今年總共有近 100 家制藥商裁員。據 BBJ 報道，僅波士頓地區就至少有 13 家生命科學公司在 2023 年關門。就在上周，基因編輯生物技術 Homology Medicines 表示將裁員 87%，停止研究并尋找買家。

對于基因治療公司來說，今年很可能是關鍵的一年。盡管規模較小的新貴面臨著挑戰，但自 2022 年以來，該行業已獲得 FDA 的多項批準。Bluebird Bio 今年 5 月表示，其兩種基因療法 Zynteglo 和 Skysona 的首次商業輸注已經完成。

BioMarin Pharmaceutical 的 A 型血友病基因療法和 Sarepta Therapeutics 開發的杜氏肌營養不良療法也正在推出，受到密切關注。與此同時 FDA 將于 12 月決定是否批準第一個 CRISPR 基因編輯療法，這是一種由 Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 開發的治療鐮狀細胞病的藥物。

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